据 FDA 官网于 2018 年 12 月 21 日的消息称，美国食品和药物管理局于 21 日批准了由 Stemline Therapeutics 生产的 Elzonris（tagraxofusp-erzs）注射剂用于治疗成人和 2 岁及以上儿童患者的母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN）。

FDA 药物评估和研究中心的肿瘤学理事会主任，血液学和肿瘤学产品办公室代理主任，Pazdur 博士表示，「在今天批准之前，BPDCN 还没有获得 FDA 批准的治疗方法。现有的标准疗法是强化化疗，然后进行骨髓移植。许多 BPDCN 患者无法耐受这种强化治疗，因此迫切需要替代治疗方案?！?/p>

BPDCN 是一种罕见的侵袭性骨髓和血液疾病，可以影响多个器官，包括淋巴结和皮肤。这种疾病通常表现为白血病或进展为急性白血病，在 60 岁及以上的患者中更为常见，男性患者比女性更多。

Elzonris 的临床疗效是在有两组患者参与的单臂临床试验中进行研究的。第一个试验组招募了 13 名未经治疗的 BPDCN 患者，7 名患者（54%）达到完全缓解（CR），以及虽有皮肤异常但未表现出病症的缓解（CRc）。第二组包括 15 例复发或难治性 BPDCN 患者，其中一名患者达到 CR，一名患者达到 CRc。

临床试验中患者报告的常见副作用是毛细血管渗漏综合征（体液和蛋白质从微小血管渗漏到周围组织中），恶心，疲劳，腿和手肿胀（外周水肿），发烧体寒和体重增加。最常见的临床事件是淋巴细胞，白蛋白，血小板，血红蛋白和钙的减少，以及葡萄糖和肝酶（ALT 和 AST）的增加。

对于该药物的使用，FDA 建议医疗人员对肝酶水平和输注不耐受现象持续监控。孕妇或哺乳期妇女不应服用 Elzonris，因为这种药物可能对正在发育的胎儿或新生儿造成伤害。

Elzonris 的标签包含一条警告，提醒医疗人员患者出现毛细血管渗漏综合征的风险增加，这可能对治疗中的患者造成生命危险。

FDA 批准了 Elzonris 的突破性疗法认证和优先审查申请。Elzonris 还获得了孤儿药的认证，该认证用于帮助和鼓励开发用于治疗罕见疾病的药物。